Terapia NLX-P101 efficace

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4/4/2011

 

UnO studio ha esaminato l'efficacia della terapia genica NLX-P101.

 

Applicata a 45 soggetti con malattia di Parkinson da moderata ad avanzata,
circa la metà dei questi (sottoposti a tale terapia NLX-P101) ha manifestato un

miglioramento clinicamente significativo dei sintomi entro 6 mesi dall’intervento.


Per questo studio, pazienti di età compresa tra 30 e 70 anni, sono stati scelti

perché i loro sintomi non rispondevano bene ad altri trattamenti.

Ciascun paziente è stato assegnato in modo casuale a ricevere la terapia

NLX-P101 o un intervento chirurgico simulato.

Tutte le procedure sono state realizzate in anestesia locale, e la maggior parte

dei pazienti è stata dimessa entro 48 ore dall'intervento.

Per la malattia di Parkinson, la maggior parte della ricerca e del trattamento

si è concentrata, fino ad oggi, sui ridotti livelli di dopamina nel cervello.

La dopamina è un neurotrasmettitore fondamentale nel controllo di movimento,

apprendimento e umore. Il trattamento standard con Levodopa stimola sì la

produzione di dopamina ma con effetti collaterali e complicanze in molti pazienti.

La terapia genica NLX-P101 si è invece incentrata su un altro neurotrasmettitore:

il GABA (Acido Gamma-Amino-Butirrico).
Questa nuova sperimentazione ha raggiunto il principale endpoint, e si è

dimostrata sicura e ben tollerata nel corso dei 6 mesi dello studio.
I pazienti che hanno ricevuto il trattamento con NLX-P101 hanno presentato un

miglioramento delle prestazioni motorie e del controllo del parkinsonismo rispetto

ai soggetti sottoposti a chirurgia simulata. Il beneficio è stato precoce e di lunga durata.

 

A differenza dell’impianto di cellule staminali per il trattamento del Parkinson

(non ancora impiegato sull’uomo), la terapia genica è stata già ampiamente

utilizzata nei laboratori di ricerca ed è entrata in fase di sperimentazione sull’uomo.

La procedura non richiede anestesia generale (associata a potenziali complicanze),

ne impianto di dispositivo medico.

Lo studio è stato pubblicato su The Lancet Neurology.

 

(Fonte: Henry Ford Heath System, 2011)

 

 

 

 

NOTIZIE e CURIOSITA'

NEWS &

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M.J.FOX finanzia il Neuromed 7/3/2012     M.J. FOX finanzia progetto Neuromed per nuovo trattamento del Parkinson   L’Istituto Neuromed di Pozzilli (IS), Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico, ha appena ricevuto un nuovo importante riconoscimento dalla comunità scientifica americana. La  Michael J. Fox Foundation (www.michaeljfox.org) ha infatti appena finanziato i ricercatori Neuromed impegnati nello studio di nuove molecole per il trattamento della malattia di Parkinson.
La Fondazione Michael J.Fox è la fondazione privata più importante al mondo per i finanziamenti sulla Ricerca sul Parkinson, nata per opera dell’attore Michael J. Fox, affetto da una forma precoce di Parkinson, che lo ha colpito a soli 30 anni. La Fondazione si dedica alla ricerca di una cura di questa patologia allo scopo di riuscire a tradurre le scoperte scientifiche fatte sul campo in cure a beneficio delle circa 6 milioni di persone che oggi convivono con questa malattia. La Fondazione persegue questo obiettivo attraverso il finanziamento di programmi di Ricerca altamente innovativi e all’IRCCS Neuromed ha appena scelto di erogare un cospicuo finanziamento, in collaborazione con la casa farmaceutica Domain Therapeutics (Illkirch – Francia), per lo Sviluppo preclinico di nuove terapie per la malattia di Parkinson che possono modificare il corso della malattia e migliorare il trattamento dei sintomi al di là delle attuali terapie.
“Il nostro Istituto ha l’obiettivo di studiare nuove terapie in grado di modificare il decorso della malattia di Parkinson, la più importante esigenza per i pazienti affetti da questa patologia,” ha dichiarato la Prof.ssa Valeria Bruno, responsabile del progetto di ricerca finanziato dalla Michael J. Fox Foundation.
La malattia di Parkinson è dovuta alla progressiva perdita di cellule cerebrali che producono dopamina. Gli attuali farmaci per la malattia di Parkinson controllano i sintomi motori ma non rallentano la progressione della malattia. Gli studi dell’IRCCS Neuromed sono incentrati su composti che, agendo tramite l’attivazione di particolari recettori (mGlu3), costituiscono una nuova e promettente classe di farmaci che operano con un meccanismo d’azione neuroprotettivo attraverso un aumento dell’espressione del fattore GDNF, una proteina endogena capace di proteggere e promuovere la sopravvivenza dei neuroni dopaminergici. In aggiunta alla sua robusta attività neuroprotettiva, il GDNF è in grado di migliorare i sintomi motori sia in studi preclinici che in trial clinici. Poiché il GDNF è una proteina relativamente grande, il suo uso clinico è stato limitato. La possibilità di aumentare i livelli striatali di GDNF con un farmaco attivo per via orale potrebbe essere una rivoluzione nel trattamento della malattia di Parkinson, una patologia neurologica cronica e progressiva caratterizzata da diversi sintomi, tra cui tremore a riposo, rigidità a rallentamento dei movimenti e problemi con l’equilibrio e la postura. La malattia di Parkinson è più frequente nelle persone oltre i 60 anni e l’incidenza della malattia è in aumento in rapporto all’aumento dell’età media della popolazione.    
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Con la Wii si previene la demenza 1/2/2012   L’ESERCIZIO FISICO VIRTUALE PREVIENE LA DEMENZA

A promuovere gli 'exergame' come Wii-fit, che uniscono esercizio fisico e simulazioni al computer, e' un nuovo studio pubblicato nel numero di febbraio del Journal of Preventive Medicine. "Abbiamo scoperto che per gli anziani un esercizio interattivo potenziato dalla realta' virtuale, ovvero il cyberciclismo, due o tre volte a settimana per 3 mesi, ha dato un maggiore beneficio cognitivo rispetto a quello 'classico'. Inoltre l'allenamento" high-tech "sembra aver fornito una maggiore protezione contro il decadimento cognitivo lieve, rispetto a sessioni simili di attivita' fisica reale", spiega Cay Anderson-Hanley dell'Union College di Schenectady (Usa).   La ricerca dimostra che l'esercizio fisico puo' prevenire o ritardare la demenza e migliorare le funzioni cognitive nella terza eta'. Ma solo il 14% degli adulti tra 65-74 anni, e solo il 7% di quelli oltre i 75 anni fa regolarmente attivita' fisica.   Nello studio 101 volontari di 58-99 anni sono stati esaminati e 79
partecipanti hanno completato le valutazioni iniziali. I soggetti sono
stati assegnati a gruppi di ciclette identiche, tranne per un particolare: in alcuni casi il mezzo era dotato di un display di realta' virtuale. I partecipanti all'allenamento virtuale hanno eseguito tour 3D e gareggiato contro un "Ghost Rider", un avatar su due ruote rivale. In tutto in 63 hanno completato lo studio. I test condotti prima, durante e dopo lo studio hanno rivelato benefici cognitivi significativamente maggiori per i cyberpiloti, spiegano gli studiosi. E questo perche', spiegano, il fatto di fare attivita' fisica immersi nella realta' virtuale richiede un'attivita' mentale maggiore.
"L'implicazione del nostro studio e' che gli anziani che scelgono un
exergaming interattivo possono giovare di un ulteriore vantaggio
cognitivo, rispetto al solo esercizio fisico", conclude Anderson-Hanley, evidenziando la necessita' di ulteriori ricerche.
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Adattamento del cervello a stress 27/1/2012   SCOPERTI I MECCANISMI DI ADATTAMENTO DEL CERVELLO ALLO STRESS

Una nuova ricerca del Weizmann Institute of Science in Israele pubblicata da Cell Press sulla rivista Neuron, rivela tesi pioneristiche su un nuovo meccanismo di adattamento allo stress per una migliore comprensione del perche' l'esposizione prolungata e ripetuta alla tensione psico-fisica porti a disturbi d'ansia e depressione. Piu' stimoli stressanti provocano il rilascio dell'ormone corticotropina (CRH) dai neuroni nel cervello. Seguono generalmente rapidi cambiamenti nell'espressione genica di CRH. La regolazione dell'attivita' di CRH e' fondamentale per l'adattamento cerebrale allo stress. In tal senso le anomalie sono, infatti, collegate a molteplici patologie psichiatriche.   "Nonostante la ricchezza di informazioni riguardanti il ruolo fisiologico di CRH nel mediare la risposta allo stress, i meccanismi molecolari che regolano l'espressione del gene CRH, e di conseguen za la sintesi di CRH, sono rimasti sostanzialmente poco chiari sinora", ha spiegato l'autore dello studio Gil Levkowitz, docente dal Weizmann Institute of Science.   "Nel nostro studio - ha continuato - abbiamo identificato un percorso nuovo
di segnalazione intracellulare che controlla l'espressione del gene CRH indotta dallo stress". Levkowitz e colleghi hanno scoperto che la proteina Orthopedia (OTP) che si esprime in alcune parti del cervello associate all'adattamento dello stress, modula l'espressione di CRH. I ricercatori hanno mostrato come Otp regola la produzione di due recettori presenti sulla superficie dei neuroni. Questi recettori, che ricevono e inoltrano le istruzioni di produzione di CRH, hanno essenzialmente una funzione di interruttori 'ON' e 'OFF' delle funzioni. "Questa regolazione del gene CRH e' fondamentale per l'adattamento allo stress neuronale. La mancata e cronica attivazione o interruzione della risposta di CRH puo' portare a sovra e sotto-attivazione dei circuiti cerebrali correlati, causando le note condizioni patologiche", ha detto Levkowitz. "Nel loro insieme, i nostri risultati identificano, dunque, un percorso biochimico evolutivamente conservato che modula l'adattamento allo stress", ha concluso.
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Proteina causa il Parkinson 25/1/2012   IDENTIFICATA UNA PROTEINA CHE CAUSA I SINTOMI DEL PARKINSON

Messo in luce un nuovo bersaglio per terapie in grado di 'disinnescare' i sintomi del morbo di Parkinson. Gli scienziati dei Gladstone Institutes hanno identificato una proteina che aggrava i sintomi della malattia. Una scoperta che potrebbe condurre a nuovi trattamenti per i milioni di persone che soffrono di questa devastante malattia neurodegenerativa.   In un articolo pubblicato su Neuron, Anatol Kreitzer e Talia Lerner, dell'Universita' della California a San Francisco, descrivono come funziona la proteina Rgs4; normalmente aiuta a regolare l'attivita' dei neuroni nello striato, la parte del cervello che controlla i movimenti. Ma in modelli sperimentali di morbo di Parkinson si e' visto che la proteina fa l'esatto contrario, contribuendo ai problemi motori. Il risultato e' un deterioramento di movimento e della coordinazione motoria, sintomi distintivi della malattia che colpisce nel mondo piu' di 10 milioni di persone, tra cui il pugile Muhammad Ali e l'attore Michael J.Fox.   Gli scienziati sanno da tempo che il calo di dopamina, una sostanza chimica importante nel cervello, e' associato con il Parkinson. E per decenni i pazienti hanno assunto un farmaco, la levodopa, per aumentare i livelli di dopamina nel cervello. Purtroppo, pero', l'efficacia del farmaco si attenua con il progredire della malattia. Cosi' la ricerca si e' concentrata su nuovi bersagli di strategie terapeutiche.   "La nostra scoperta che Rgs4 puo' giocare un ruolo nello sviluppo dei sintomi di Parkinson, ci aiuta a gettare le basi per una nuova strategia di cura" scrivono i ricercatori. A far 'impazzire' la proteina e', in effetti, proprio il calo della dopamina. Il team cosi' ha trattato dei topi privi Rgs4 con una sostanza chimica che abbassa i livelli di dopamina, simulando gli effetti del Parkinson e confron tando poi il comportamento di questi animali con quello di altri roditori modello della malattia ma con la proteina intatta. Ebbene, questi ultimi avevano grossi problemi di movimento. Gli altri, invece, riuscivano a compiere movimenti fluidi e coordinati senza grossi problemi, nonostante i piu' bassi livelli di dopamina. "Abbiamo messo in luce un meccanismo finora sconosciuto", rilevano i ricercatori. "Siamo ottimisti: il nostro lavoro potrebbe aprire la strada a un'alternativa alla levodopa", concludono.
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